FX-322の第2相試験（フェーズ2）の進み具合はどうなんでしょうか。
知ってどうするの❓シリーズですが‥。
米Frequency社のHP、2020年5月14日のプレスリリースで、2020年3月31日までの、事業の最新情報と財務結果、COVID-19の事業運営への影響、2020年第1四半期の決算、収益、研究開発費、一般管理費、純損失等についての報告、発表がありました。フェーズ2についても触れています。⬇️
「FX-322」でGoogle検索をしていましたら、米国の国立医学図書館のデータベースからの情報も見つけることができました‼️第2相試験（フェーズ2）について、こちらの方がさらに詳しく書いてありましたので、Frequency社のHPではなく、こちらから、抜粋して行きたいと思います。
日本にいながらアメリカの国立医学図書館のデータを見る事が出来るなんて、驚きましたが、素晴らしいことですね。
⬇️長文なので、Google翻訳による日本語訳全文は下の方にあります。興味のある方は目を通してみて下さい。
FX-322 in Adults With Stable Sensorineural Hearing Loss - Full Text View - ClinicalTrials.gov
日本語訳はグーグル翻訳を利用しています。
安定した感音難聴の成人のFX-322
「安定した感音難聴の成人のFX-322」
という日本語訳でしたが「感音難聴で聴力が固定してしまった成人を対象にした「FX-322」の臨床試験」ということですよね。
このデータに関しての最初の投稿日は2019年10月9日、最終更新日は2020年4月10日となっています。
最近です(T - T)
このブログを書くにあたって、jstageで検索しても、30年ほど前の論文が平気で出てきて、目を疑ったことが多々ありましたｩｫーｨﾄﾞﾕｺﾄ(´・ω・｀)蝸牛は外科手術も出来ないし、それだけ、踏み込むことの出来ない領域だったんですよね。
私が治療をしていた5ヶ月間、そして諦めてからの2年間、情報収集していない間にも、再生医療の世界は思っていた以上のスピードで進んでいました‥。何十年も前のデータが平気で出て来るのですっかり諦めていましたが、ほんま嬉しくて泣けます。ｲﾔｲﾔ治療が出来て、聴力を回復出来たら泣こうと思います(T - T)
今日は七夕ですね。私のブログ名「笹音」は、笹の葉が擦れ合うような小さな音も、聞き取れるようになりたいと、七夕に願って付けたので、この時期になると、その時の気持ちを思い出します。あまり願い事は叶わないイメージですが、この願いは叶って欲しいなぁ‥。
話が逸れてしまいましたが、試験内容は、
安定した感音難聴の健康な男性と女性の成人における、プラセボと比較した鼓室内FX-322のフェーズ2aの単回反復投与探索的有効性試験
となり、疾患の状態は、騒音による難聴と突然の感音難聴の患者さんが対象です。私のような突発性難聴の患者が含まれています。
感音難聴（SNHL）は、難聴の全症例の約90％を占めます。 このフェーズ2aの研究では、安定した軽度から中等度の重度の感音難聴（過度の騒音曝露または突発性感音難聴のいずれかを伴う）の約96人の被験者において、FX-322の単一および反復鼓室内投与の探索的有効性と局所および全身安全性を、病歴が一貫して評価されます。
臨床試験の公式タイトルは
フェーズ2a、前向き、無作為化、二重盲検、プラセボ制御、単回投与および反復投与、多施設での、安定性感音難聴の成人における鼓室内注射により投与されたFX-322の探索的有効性試験
です。
この先も長文になるので、第2相試験の内容を抜粋します。
参加者96名(18歳から65歳)
実際の調査開始日：2019年10月4日
推定一次完成日：2020年9月30日
研究完了予定日：2020年9月30日
となっています。今年の夏の終わりに第2相試験の研究完了となるようです。何回も書きますが、現在進行形です！
方法は、連続4週間、週1回の鼓室内注射を受けます。
試験内容を見る時に、プラセボとヒドロゲルという言葉が出てきますが、プラセボは偽薬、ヒドロゲルはジェルと理解して良さそうです。
日本語に当てはめた時に、ヒドロゲルはドイツ語の発音、ハイドロゲルは英語の発音だそうです。
プラセボ効果とは何ですか？｜治験啓発パンフレット：治験の疑問に答えます｜日本製薬工業協会
治験をする時に、プラセボ（偽薬）と言う、効き目がある成分が入っていない薬を服用しても、患者さん自身が、自分が飲んでいる薬は効き目があると思い込むことで、病気の症状が改善することがあります。これをプラセボ効果と呼んでいます。
治験ではこれを科学的に証明するために、場合によっては有効成分を含まないプラセボ（偽薬）を服用していただくことがあります。
鼓室内に投与されるのはジェル状の液体なのですね。
鼓室内に液体を投与されたあとに、めまいが起こることがあり、注射後は安静にしておく、と鼓室内ステロイド注射を調べていた時に、読んだことがあります。ジェル状だとマシなのでしょうか。その点には触れられていませんが。
連続4週間、週1回の鼓室内注射を受けますが、4回の内訳は、プラセボ2回＋FX-322を2回の人もいれば、FX-322を4回の人もいて、患者さんにはその内訳はわからないようになっています。
臨床試験、鼓室内投与の内訳です⬇️
実験的：FX-322単回投与、プラセボ3回投与
ヒドロゲル製剤の鼓室内注射4回
ドラッグ：FX-322
投与は、連続する4週間、週1回行われます。 患者は1回、2回または4回のFX-322の投与を受け、その後それぞれ3回、2回または0回のプラセボ投与を受けます。薬物：プラセボ
投与は、連続する4週間、週1回行われます。 患者はプラセボを2回、3回、または4回投与され、その後2回、1回または0回のプラセボ投与が行われます。実験的：FX-322 2用量、プラセボ2用量
ヒドロゲル製剤の鼓室内注射4回
ドラッグ：FX-322
投与は、連続する4週間、週1回行われます。 患者は1回、2回または4回のFX-322の投与を受け、その後それぞれ3回、2回または0回のプラセボ投与を受けます。薬物：プラセボ
投与は、連続する4週間、週1回行われます。 患者はプラセボを2回、3回、または4回投与され、その後2回、1回または0回のプラセボ投与が行われます。実験的：FX-322 4回投与
ヒドロゲル製剤の鼓室内注射4回
ドラッグ：FX-322
投与は、連続する4週間、週1回行われます。 患者は1回、2回または4回のFX-322の投与を受け、その後それぞれ3回、2回または0回のプラセボ投与を受けます。プラセボコンパレータ：プラセボ4用量
ヒドロゲル製剤の鼓室内注射4回
薬物：プラセボ
投与は、連続する4週間、週1回行われます。 患者はプラセボを2回、3回、または4回投与され、その後2回、1回または0回のプラセボ投与が行われます。
主な成果の測定
成果を測定するのに、多くの検査をされています。
- 音声了解度
- 音声明瞭度（宮崎大学病院で検査していただいた、私の場合は45%しか聞き取れなかったという、音と言葉の理解の明瞭さを測定する検査、だと思います）
- 標準的な純音聴力検査
- ピュアトーン聴力検査
- 全身安全性
- 局所安全性
- 外耳道、鼓膜、中耳の異常を具体的に記録するために、顕微鏡耳鏡検査
- 拡張高周波ピュアトーン聴力検査
- 耳鳴りの評価
-
ハンディキャップ在庫の聴取
-
聴覚スクリーニング目録
凄い検査の量です。実際どんな検査なのかわからないですが、これだけ調べたら、聴力の変化がこまやかにわかりそうですね。FX-322の臨床試験は、こんな風に進められているのですね。
主な成果の測定の詳細⬇️
音声了解度[期間：210日目までのスクリーニング]
Consonant-Nucleus-Consonant（CNC）単語リストで測定されたQuietテストでのWord Recognitionを使用した音声明瞭度の評価。音声了解度[期間：210日目までのスクリーニング]
Consonant-Nucleus-Consonant（CNC）単語リストで測定されたWords-in-Noiseテストを使用した音声明瞭度標準的な純音聴力検査[時間枠：スクリーニングから210日目]
標準的なピュアトーン聴力検査は、標準的な周波数（Hz）での聴覚に対する被験者のしきい値を決定するために測定されます全身安全性：治療に関連する有害事象のある患者数[時間枠：210日目までのスクリーニング]
CTCAE v5.0によって評価された治療関連の有害事象の患者数局所安全性：耳鏡検査でベースラインからの異常な変化のある患者数[時間枠：スクリーニングから210日目まで]
外耳道、鼓膜、中耳の異常を具体的に記録するために、顕微鏡耳鏡検査が含まれます。局所安全性：ティンパノメトリーのベースラインからの異常な変化のある患者数[時間枠：スクリーニングから210日目]
鼓膜測定は、外耳道内の気圧を変化させることにより、鼓膜の完全性をテストします。 中耳コンプライアンス（mL）、ピーク圧力（daPa）、および外耳道容積（mL）が記録されます。二次的成果の測定：
拡張高周波ピュアトーン聴力検査[時間枠：スクリーニングから210日目]
ピュアトーン聴力検査を測定して、拡張高域周波数（Hz）での被験者の聴覚閾値を決定します耳鳴りの評価[期間：210日目までのスクリーニング]
耳鳴り機能指数（TFI）で測定され、25の自己申告された回答に基づいて重症度カテゴリーを定義する0〜100の範囲のスケール。ハンディキャップ在庫の聴取[時間枠：スクリーニングから210日目]
成人向け聴覚ハンディキャップインベントリ（HHIA）は、2つのサブスケール（感情的および社会的/状況的）で構成される25項目の自己評価スケールです。 被験者は、スケール上の各項目について次の回答のいずれかを自己報告します：はい、時々、いいえ。聴覚スクリーニング目録[時間枠：スクリーニングから210日目]
聴覚スクリーニング目録（HSI）は、聴覚障害を評価するための12項目の自己報告目録です。 件名は、1から8までの各質問について、次の回答のいずれかを自己報告します：なし、まれ、時々、頻繁に、常に、9から12までの各質問について：良い、平均、やや低い、悪い、非常に悪い 。 HSIは、研究中の主観的な変化を評価するように設計されています。
知ってどうするのシリーズでしたが‥。
進み具合がわかり自分としては良かったです。
すごく長くなりましたが、こんな所まで読み進んで下さった方いらっしゃるのでしょうか( ^ ^ ;;いらっしゃったら読んで下さってありがとうございます。
フェーズ2の研究完了予定日は2020年9月30日となっていますが、新型コロナウィルス（COVID-19）の影響で延びるかもしれませんね‥。続報を待ちたいと思います。
以下「安定した感音難聴の成人のFX-322」の日本語訳です⬇️（そのままコピペしていますので、？？という点もあります。ご容赦下さい。）
安定した感音難聴の成人のFX-322
FX-322 in Adults With Stable Sensorineural Hearing Loss - Full Text View - ClinicalTrials.gov
安定した感音難聴の成人のFX-322
この研究の安全性と科学的妥当性は、研究のスポンサーと研究者の責任です。 研究をリストしても、それが米国連邦政府によって評価されたという意味ではありません。 参加する前に、臨床研究のリスクと潜在的な利点を理解し、医療提供者に相談してください。 詳細については、免責事項をお読みください。
ClinicalTrials.gov識別子：NCT04120116
採用状況：採用
最初の投稿：2019年10月9日
最終更新日：2020年4月10日
連絡先と場所を見る
スポンサー：
周波数療法
（責任者）が提供する情報：
周波数療法
研究詳細表形式の結果投稿なし結果免責事項研究記録の読み方
研究の説明
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簡単な要約：
これは、安定した感音難聴の健康な男性と女性の成人における、プラセボと比較した鼓室内FX-322のフェーズ2aの単回反復投与探索的有効性試験です。
状態または疾患の介入/治療段階
感音難聴
騒音による難聴
突然の感音難聴
ドラッグ：FX-322
薬物：プラセボ
フェーズ2
詳細な説明：
感音難聴（SNHL）は、難聴の全症例の約90％を占めます。 このフェーズ2aの研究では、安定した軽度から中等度の重度の感音難聴の約96人の被験者において、FX-322の単一および反復鼓室内投与の探索的有効性と局所および全身安全性を、病歴が一貫して評価されます 過度の騒音曝露または突発性突発性感音難聴のいずれかを伴う。
研究デザイン
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調査の種類：
介入（臨床試験）
推定登録：
参加者96名
割り当て：
ランダム化
介入モデル：
並列割り当て
マスキング：
Quadruple（参加者、医療提供者、治験責任医師、結果評価者）
主な目的：
処理
公式タイトル：
フェーズ2a、前向き、無作為化、二重盲検、プラセボ制御、単回投与および反復投与、多施設での、安定性感音難聴の成人における鼓室内注射により投与されたFX-322の探索的有効性試験
実際の調査開始日：
2019年10月4日
推定一次完成日：
2020年9月30日
研究完了予定日：
2020年9月30日
国立医学図書館が提供するリソースリンク
Genetics Home Reference関連トピック：非症候性難聴
MedlinePlus関連トピック：聴覚障害と難聴
遺伝性および希少疾患情報センターのリソース：突然の感音難聴
米国FDAリソース
武器と介入
セクションに移動
腕の介入/治療
実験的：FX-322単回投与、プラセボ3回投与
ヒドロゲル製剤の鼓室内注射4回
ドラッグ：FX-322
投与は、連続する4週間、週1回行われます。 患者は1回、2回または4回のFX-322の投与を受け、その後それぞれ3回、2回または0回のプラセボ投与を受けます。
薬物：プラセボ
投与は、連続する4週間、週1回行われます。 患者はプラセボを2回、3回、または4回投与され、その後2回、1回または0回のプラセボ投与が行われます。
実験的：FX-322 2用量、プラセボ2用量
ヒドロゲル製剤の鼓室内注射4回
ドラッグ：FX-322
投与は、連続する4週間、週1回行われます。 患者は1回、2回または4回のFX-322の投与を受け、その後それぞれ3回、2回または0回のプラセボ投与を受けます。
薬物：プラセボ
投与は、連続する4週間、週1回行われます。 患者はプラセボを2回、3回、または4回投与され、その後2回、1回または0回のプラセボ投与が行われます。
実験的：FX-322 4回投与
ヒドロゲル製剤の鼓室内注射4回
ドラッグ：FX-322
投与は、連続する4週間、週1回行われます。 患者は1回、2回または4回のFX-322の投与を受け、その後それぞれ3回、2回または0回のプラセボ投与を受けます。
プラセボコンパレータ：プラセボ4用量
ヒドロゲル製剤の鼓室内注射4回
薬物：プラセボ
投与は、連続する4週間、週1回行われます。 患者はプラセボを2回、3回、または4回投与され、その後2回、1回または0回のプラセボ投与が行われます。
成果の測定
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主な成果の測定：
音声了解度[期間：210日目までのスクリーニング]
Consonant-Nucleus-Consonant（CNC）単語リストで測定されたQuietテストでのWord Recognitionを使用した音声明瞭度の評価。
音声了解度[期間：210日目までのスクリーニング]
Consonant-Nucleus-Consonant（CNC）単語リストで測定されたWords-in-Noiseテストを使用した音声明瞭度
標準的な純音聴力検査[時間枠：スクリーニングから210日目]
標準的なピュアトーン聴力検査は、標準的な周波数（Hz）での聴覚に対する被験者のしきい値を決定するために測定されます
全身安全性：治療に関連する有害事象のある患者数[時間枠：210日目までのスクリーニング]
CTCAE v5.0によって評価された治療関連の有害事象の患者数
局所安全性：耳鏡検査でベースラインからの異常な変化のある患者数[時間枠：スクリーニングから210日目まで]
外耳道、鼓膜、中耳の異常を具体的に記録するために、顕微鏡耳鏡検査が含まれます。
局所安全性：ティンパノメトリーのベースラインからの異常な変化のある患者数[時間枠：スクリーニングから210日目]
鼓膜測定は、外耳道内の気圧を変化させることにより、鼓膜の完全性をテストします。 中耳コンプライアンス（mL）、ピーク圧力（daPa）、および外耳道容積（mL）が記録されます。
二次的成果の測定：
拡張高周波ピュアトーン聴力検査[時間枠：スクリーニングから210日目]
ピュアトーン聴力検査を測定して、拡張高域周波数（Hz）での被験者の聴覚閾値を決定します
耳鳴りの評価[期間：210日目までのスクリーニング]
耳鳴り機能指数（TFI）で測定され、25の自己申告された回答に基づいて重症度カテゴリーを定義する0〜100の範囲のスケール。
ハンディキャップ在庫の聴取[時間枠：スクリーニングから210日目]
成人向け聴覚ハンディキャップインベントリ（HHIA）は、2つのサブスケール（感情的および社会的/状況的）で構成される25項目の自己評価スケールです。 被験者は、スケール上の各項目について次の回答のいずれかを自己報告します：はい、時々、いいえ。
聴覚スクリーニング目録[時間枠：スクリーニングから210日目]
聴覚スクリーニング目録（HSI）は、聴覚障害を評価するための12項目の自己報告目録です。 件名は、1から8までの各質問について、次の回答のいずれかを自己報告します：なし、まれ、時々、頻繁に、常に、9から12までの各質問について：良い、平均、やや低い、悪い、非常に悪い 。 HSIは、研究中の主観的な変化を評価するように設計されています。
適格基準
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国立医学図書館からの情報
研究への参加を選択することは重要な個人的な決定です。 研究への参加を決定することについて、医師、家族、または友人と話し合ってください。 この研究の詳細については、あなたまたはあなたの医師が以下に提供されている連絡先を使用して研究研究スタッフに連絡する場合があります。 一般的な情報については、臨床試験について学ぶ。
調査対象年齢：
18歳から65歳（成人、高齢者）
研究に適格な性別：
すべて
健康なボランティアを受け入れます：
番号
基準
包含基準：
18〜65歳の成人。
スクリーニング受診の6か月以上前の標準的な聴力測定による安定した感音難聴の確立された診断（前のオージオグラムからスクリーニングまでの、単一周波数で10 dBを超える、または2つの隣接周波数で5 dBを超える気導の変化なし 研究耳の聴力図）。
騒音曝露または突然の感音性難聴によって引き起こされている難聴と一致する文書化された病歴。
注入される耳の26〜70 dB以内のピュアトーン聴力検査（PTA）。
女性の被験者は、出産可能性がないか、研究参加中に効果的な避妊の2つの方法（ホルモン避妊または子宮内避妊器具とコンドームなど）を利用するか、禁欲を維持する必要があります。 男性の被験者は、研究の過程で殺精子剤を含むコンドームを使用するか、禁欲を維持する必要があります。 研究期間中、被験者は精子や卵子を提供してはいけません。
除外基準：
FX-322臨床試験への以前の参加。
現在、バルプロ酸、バルプロ酸ナトリウム、またはジバルプロックスナトリウムからなる任意の薬。
鼓室内薬の送達および安全性評価を妨げるか、または研究耳への注射後の鼓膜治癒に影響を与えると合理的に疑われる鼓膜または他の鼓膜障害の穿孔。 これには、現在の鼓膜瘻管が含まれます。
スクリーニング訪問時または以前のオージオグラムでの調査耳の単一の周波数で15 dBを超える、または2つ以上の隣接するオクターブ周波数で10 dBを超える伝導性難聴（調査官が真の伝導性聴覚がないと感じた場合） 損失、メディカルモンティオールに相談する必要があります）。
注射される耳の成人における活動性慢性中耳疾患または主要な中耳手術の病歴。
対象は、スクリーニング来院後6ヶ月以内にどちらかの耳に鼓室内注射を受けました。
治験責任医師の裁量による臨床的に重要な前庭症状の既往。
臨床的に重要な全身性自己免疫疾患の病歴。
頭頸部放射線治療または被曝の既往。
プラチナベースの化学療法治療の歴史。
治験薬注射前の28日以内に別の治験薬への暴露。
研究の実施を妨害する可能性のある、またはその治療が妨害する可能性のある、または詳細な医療の後に調査官の意見で被験者に許容できないリスクをもたらす可能性のある活動性または慢性の疾患または状態の証拠 病歴、身体診察、バイタルサイン（収縮期血圧と拡張期血圧、脈拍数、体温）。
スクリーニング訪問から2年以内の薬物乱用の履歴。
スクリーニング時の乱用薬物の陽性検査。
陽性の尿妊娠検査または授乳。
治験責任医師の観点から、治療コンプライアンス、研究実施、または結果の解釈を妨げる可能性のある既知の要因、状態、または疾患（たとえば、以前の大量アミノグリコシド治療）。
